Hemophilia B là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp,ệuphápgeneđầutiênđượcphêduyệtgiúpchữatrịbệnhrốiloạnđôngmáket qua bong da giao huu cau lac bo chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân mắc bệnh này được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu. Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu USD cho 1 liệu trình điều trị dứt điểm ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.

Theo CSL, sản phẩm thuốc của công ty sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Tuy nhiên, đây là mức giá khá cao so với một số liệu pháp gene khác hiện có giá 2 triệu USD. Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh ở Mỹ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán, bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.

Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, các liệu pháp gene đã bắt đầu định hình lại việc điều trị ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp bằng các loại thuốc có thể chỉnh sửa các đột biến trong mã di truyền của người bệnh. Hemgenix là liệu pháp gene đầu tiên như vậy điều trị bệnh máu khó đông. Một số hãng dược phẩm khác đang nghiên cứu các liệu pháp gene điều trị dạng rối loạn phổ biến hơn - Hemophilia A.

Ảnh minh hoạ