Bệnh nhân hồng cầu hình liềm có tế bào máu thon dài,ỹphêduyệtliệuphápsửdụngcôngcụchỉnhsửagenđểđiềutrịbệnhhồngcầuhìnhliềsoi kèo trận torino giống lưỡi liềm thay vì hình tròn lõm giữa điển hình. Các tế bào có hình dạng sai lệch sẽ mắc kẹt trong mạch máu, ngăn cản quá trình cung cấp oxy khiến bệnh nhân chịu đựng những cơn đau dữ dội, có thể đột quỵ và tổn thương các cơ quan.
Nhằm điều trị căn bệnh nguy hiểm trên, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày đã phê duyệt hai liệu pháp gen, gồm Lyfgenia, sử dụng một loại virus vô hại để chỉnh sửa gen; và liệu pháp Casgevy, sử dụng công nghệ CRISPR đoạt giải Nobel năm 2020.
Liệu pháp Casgevy do hai công ty Vertex Pharmaceuticals (Mỹ) và CRISPR Therapeutics (Thụy Sĩ) sản xuất. Thuốc có tác dụng sửa chữa gene gặp vấn đề trong tế bào gốc các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh tan máu bẩm sinh.
Hai căn bệnh đều bắt nguồn từ sai hỏng trong gene mang huyết sắc tố. Thông thường, việc điều trị bằng liệu pháp gene tiêu tốn hàng triệu đô la, ngoài khả năng của nhiều bệnh nhân. Nhà sản xuất Vertex Pharmaceuticals đang nỗ lực hạ mức giá xuống thấp nhất có thể.
